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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Neue Gentherapie heilt "Bubble-Babys" |
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| | | So genannte "Bubble Babys" leiden an einer Form der angeborenen Immunschwäche SCID. Von dieser Immunerkrankung Betroffene müssen in der sterilen Isolation eines Plastikzelts ihr Leben verbringen. Nun gelang es Forschern, zwei SCID-Babys zu heilen. |
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Ein italienisch-israelisches Forscherteam hat einen Kniff für eine bereits erprobte Gentherapie gefunden, mit dessen Hilfe die "Bubble Babys" recht schnell völlig geheilt wurden. Alessandro Aiuti vom San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie in Mailand und Shimon Slavin von der Hadassah-Hebräischen Universität in Jerusalem stellen ihr Ergebnis in "Science" (Bd. 296, S. 2410) vom Freitag vor.
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Bildung von Immunzellen |
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Die beiden Babys litten an einer Form der Immunschwäche SCID (Severe Combined Immunodeficiency Disorder), die durch einen Mangel an dem Enzym ADA hervorgerufen wird.
ADA hilft Immunzellen zu bilden. ADA-SCID, wie diese Form der Krankheit genannt wird, war zuvor mit gemischtem Erfolg durch wiederholte Injektionen von Rinder-ADA oder Transplantation kompatibler Knochenmarkszellen eines nahen Verwandten behandelt worden.
Aiuti, Slavin und Kollegen bedienten sich, wie bei Gentherapien üblich, eines Virus als "Gen-Taxi". Sie beluden das Virus huckepack mit einem gesunden ADA-Gen und schleusten es in Blutstammzellen ein, die sie dem Knochenmark der beiden Babys zuvor entnommen hatten.
Dann gaben sie den Babys die mit dem lebensnotwendigen Gen angereicherten Blutstammzellen per Injektion wieder zurück. Dieses Verfahren war auch vorher schon angewendet worden.
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Transplantationsmittel als Startvorteil für neue Zellen |
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Um den neuen, verbesserten Blutzellen einen Startvorteil zu verschaffen, nutzten die Forscher jetzt einen Kniff. Sie behandelten die Babys vor Gabe der neuen Zellen mit der milden Dosis eines Transplantationsmittels, das die Zellen ohne ADA-Gen im Rückenmark im Zaum hielt.
Tatsächlich unterstützten sie die mit ADA angereicherten Blutzellen so weit, dass sie sich innerhalb weniger Wochen im Knochenmark ansiedeln und dort Immunzellen bilden konnten. Ergebnis: Die Kinder waren relativ rasch geheilt und die Zellen mit den defekten Gen verschwanden.
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Erste Erfolge im Jahr 2000 |
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Über erste Erfolge bei der Gentherapie von SCID-Kindern hatte ein französisches Team um Marina Cavazzana-Calvo und Salima Hacaln-Bay bereits im Jahr 2000 berichtet. Britischen Mediziner hatten im April 2002 einen geheilten SCID-Buben vorgestellt.
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01.01.2010 |
