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Gentherapie von Immunkrankheit geglückt  
  Einem internationalen Forscherteam ist die Gentherapie von erwachsenen Menschen gelungen. Zwei Patienten mit einen seltenen Immunkrankheit wurden in den vergangenen zwei Jahren erfolgreich behandelt.  
Bei den beiden 25 und 26 Jahre alten Patienten sei der Anteil der gesunden Immunzellen auf mehr als 50 Prozent gestiegen, sagte die Koordinatorin der Gentherapie am Georg- Speyer-Haus in Frankfurt, Dorothee von Laer.

Infektionen hätten sich zurückgebildet, und es sei zu keinen schweren neuen Erkrankungen mehr gekommen.
Hoffnung für mehrere Krankheiten
Die neue Technologie könne möglicherweise zur Behandlung zahlreicher seltener Erberkrankungen von Patienten eingesetzt werden, bei denen ein Gen defekt ist, sagte von Laer.

Insgesamt 27 Forscher präsentieren ihre Studie in der Onlineausgabe des Fachjournals "Nature Medicine".
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Die Studie "Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1" ist online in "Nature Medicine" (2. April 2006; doi:10.1038/nm1393 ) erschienen.
->   Abstract der Studie in Nature Medicine
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Chronische Granulomatose
Die beiden Patienten leiden an so genannter chronischer Granulomatose (CGD). Bei Menschen mit der seltenen Erbkrankheit sei ein Gen defekt, das Bakterien und Pilze im Körper abtöten soll, erklärte von Laer. Dadurch hätten die Patienten häufig mit Infektionen der inneren Organe zu kämpfen.

Die Krankheit könne auch mit einer Knochenmarkstransplantation behandelt werden. Die Gentherapie sei für Schwerkranke geeignet, für die kein Knochenmarkspender gefunden werden könne, erklärte von Laer.
Neue Genfähre eingesetzt, "Nebenwirkung" Blutkrebs
Bei dem Eingriff wurden den Männern Blutstammzellen entnommen. In diese schleuste das Forscherteam gesunde Gene ein. Anschließend seien die Zellen zurück in den Körper transplantiert worden.

Entscheidend für den Erfolg war nach Angaben der Wissenschaftlerin eine neue Methode der Gentherapie. Es sei gelungen, eine sehr effiziente Genfähre in viele Zellen einzuleiten.

Allerdings könne bisher nicht völlig ausgeschlossen werden, dass Patienten durch die Gentherapie an Blutkrebs erkranken. Derzeit werde erforscht, wie man diese mögliche Nebenwirkung verhindern könne.

[science.ORF.at/dpa, 3.4.06]
->   CGD Research Trust
->   Krankengeschichte eines Patienten
->   Forschungsgruppe von Laer (Georg-Speyer-Haus)
 
 
 
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01.01.2010