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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Neue Stammzelltechnik "repariert" Erbkrankheit |
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| | | Mit der geschickten Kombination von zwei Techniken haben US-Forscher einen seltenen Gendefekt in Hautzellen von erbkranken Menschen repariert und daraus Stammzellen gewonnen. |
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Damit könnte laut den Biologen um Juan Belmonte vom Salk Institute for Biological Studies in Kalifornien einmal eine Therapie für bestimmte Erbkrankheiten entwickelt werden.
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Die Studie "Disease-corrected haematopoietic progenitors from Fanconi anaemia induced pluripotent stem cells" von Ángel Raya et al. ist online vorab in "Nature" (DOI: 10.1038/nature08129) erschienen. |
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 Zum Abstract der Studie |
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Gendefekt korrigiert |
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Das Team entnahm die Hautzellen von Patienten mit der vererbbaren Blutkrankheit Fanconi-Anämie und korrigierte die speziellen Gendefekte. Danach schleusten sie vier Kontrollgene ein, die die Zellen zu einer Art embryonaler Stammzellen (iPS-Zellen) zurückprogrammierten.
Ergebnis: Die Zellen hatten keinen Gendefekt mehr und konnten sich wie embryonale Stammzellen in vielerlei Zellarten verwandeln, unter anderem auch zu blutbildenden Vorläuferzellen. "Diese Zelllinien erscheinen ununterscheidbar von menschlichen embryonalen Stammzellen und von iPS-Zellen gesunder Menschen", so das Team.
Allerdings haben die Forscher die Zellen noch nicht wieder in die Patienten eingesetzt. Sie hatten zur Verjüngung der Zellen Kontrollgene verwendet, die das Krebsrisiko erhöhen. Andere Teams hatten jedoch Zellen schon ohne das Einschleusen dieser Gene zu Stammzellen zurückprogrammiert.
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Hoffnung auf neue Therapie |
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Bei der recht seltenen Fanconi-Anämie werden zu wenig weiße und rote Blutzellen gebildet. Daher sind die Kinder oft müde, schwach und infektanfällig, außerdem haben viele von ihnen einen kleinen Schädel. Daumenknochen und Speiche sind häufig deformiert. Die Betroffenen haben später ein hohes Blutkrebsrisiko.
Einzige Therapie ist derzeit eine Knochenmarktransplantation, die bei der Fanconi-Anämie aber oft nicht erfolgreich ist. Bisher sind mindestens zwölf verschiedene Gendefekte bekannt, die zu der Krankheit führen können. Die US-Forscher hatten Gene von verschiedenen Patienten korrigiert.
[science.ORF.at/APA/dpa, 2.6.09]
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01.01.2010 |
