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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Die ersten Erfolge der Gentherapie |
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| | | Im Labor hat die Gentherapie in den letzten zwei bis drei Jahren dramatische Fortschritte gemacht. Zumindest in Tierversuchen lassen sich einige Stoffwechsel- oder Herzkrankheiten bereits heilen. |
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Das berichtete der amerikanische Gentherapie-Experte Savio Woo beim derzeit in Salzburg stattfindenden Gentechnologie-Workshop der "Europäischen Akademie der Wissenschaften und Künste".
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Gentherapie im Zwielicht |
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Nach dem Todesfall eines jungen Amerikaners war die mit voreiligen Hoffnungen gespickte Gentherapie in den letzten Jahren etwas aus dem Rampenlicht gerückt.
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Das Konzept der Gentherapie
Gesunde Gene werden in krankes Gewebe eingeschleust. Den Transport übernehmen meist Viren. Die Zellmaschinerie liest auch die mit den Viren eingeschleuste Erbinformation ab. Damit könnte im Fall von Krebs etwa ein Gen eingebracht werden, das den Zellselbstmord auslöst und damit den Krebs stoppt. |
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Bluterkrankheit gentechnisch behandelt |
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In den USA wurden nach erfolgversprechenden Tierversuchen etwa Patienten behandelt, denen ein Blutgerinnungsfaktor fehlt.
Adenoviren transportierten das entsprechende Gen ins Blut. Laut Savio Woo kam es bei den Patienten zumindest zu einer Verbesserung, wenn auch nicht zu einer vollständigen Heilung.
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Immunabwehr repariert |
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In einem anderen erfolgreichen Versuch hat der Franzose Alain Fischer Kindern ohne Immunabwehr, die in völliger Quarantäne leben müssen, Knochenmark entnommen.
In das Knochenmark wurden mit Hilfe von Retroviren gesunde Gene eingeschleust, die nun weiße Blutkörperchen produzieren.
"Diese Kinder leben jetzt daheim bei ihrer Familie und zeigen keine Anzeichen mehr von Immunschwäche", sagt der am New Yorker Mount Sinai-Hospital arbeitende Woo.
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Gefährliche "Gen-Fähren" als Ursache für Todesfall |
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Dass ein junger Amerikaner bei einem der ersten klinischen Versuche in Sachen Gentherapie starb, lag Woo zufolge am zu geringen Wissensstand der Ärzte.
Sie benutzten zum Transport der Gene ins Gewebe Adenoviren, die im Normalfall zum Beispiel Schnupfen auslösen. Beim jungen Patienten schlugen sie mit der ganzen viralen Kraft zu und führten zu Lungenversagen und zum Tod.
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Entschärfte Viren |
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Mittlerweile ist es allerdings gelungen, diese Adenoviren zu entschärfen. Ihnen wurde fast das gesamte virale Genom entnommen ¿ sie besitzen nur mehr drei Prozent ihres ursprünglichen Erbguts.
Dadurch werden sie zu idealen Spediteuren für die so genannten "guten Gene" und lösen keine Abwehrreaktionen mehr aus.
Franz Zeller, Ö1-Wissenschaft
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Mehr zum Thema Gentherapie in science.orf.at: |
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01.01.2010 |
