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Gentransfer zur Muskeltherapie via Blutbahn  
  US-Wissenschafter haben im Tierversuch erstmals das Problem gelöst, fremde Gene über die Blutbahn zur Therapie an Muskelzellen zu schleusen - ein wichtiger Schritt zur Behandlung von Muskeldystrophie.  
Dem Forscher Jeffrey Chamberlain von der Universität Washington in Seattle (US-Bundesstaat Washington) ist es gelungen, in Adeno-assoziierte Viren verpackte Gene in Herz- und Skelett-Muskulatur von Mäusen zu transferieren, wie "Nature Medicine" berichtet.
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Die Studie "Systemic delivery of genes to striated muscles using adeno-associated viral vectors" ist als Online-Vorabpublikation in "Nature Medicine" (DOI:10.1038/nm1085; veröffentlicht am 26. Juli 2004) erschienen.
->   Original-Abstract in "Nature Medicine"
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Bisher problematisch
Wenn es gelingt, diese Methode auch beim Menschen anzuwenden, könnten damit eine Reihe von Herz- oder Muskelkrankheiten per Gentherapie geheilt werden.

Die Einschleusung von Genen über die Blutbahn ist wegen der Durchlässigkeit der Blutgefäße bisher problematisch.
Bekämpfung von Muskelschwäche
Chamberlain und sein Team behandelten mit ihrer Technik Mäuse, denen das Protein Dystrophin in Muskelzellen fehlt und die deshalb an einer Muskelschwäche leiden.

Mit Hilfe des Genvektors wurde den Tieren das Dystrophin-Gen in die Skelett-Muskeln geleitet, wodurch die Muskelfunktion spürbar verbessert werden konnte.
Meht zum Thema in science.ORF.at:
->   Hoffnung im Kampf gegen Muskeldystrophie
->   Archiv zu "Gentherapie"
 
 
 
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01.01.2010