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"Stummes Gen" senkt den Cholesterin-Spiegel  
  Ein deutsch-amerikanisches Forscherteam hat mit einem gentechnischen Verfahren den Cholesterin-Spiegel bei Mäusen deutlich gesenkt. Die Wissenschaftler brachten dazu eine Art kleiner Erbgut-Schnipsel in die Zellen, die dort ein spezielles Gen "stumm schalteten".  
Gelingt es, das RNA-Interferenz (RNAi) genannte Verfahren weiter zu verbessern, würde dies auch für eine Vielzahl anderer Krankheiten neue Behandlungsweg eröffnen, schreiben die Forscher in einer aktuellen Studie.
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Die Studie "Therapeutic silencing of an endogenous gene by systemic administration of modified siRNAs" von J. Soutschek et al. erschien im Fachjournal "Nature" (Bd. 432, S. 173-8, Ausgabe vom 11.11.04; doi:10.1038/nature03121). Aus aktuellem Anlass widmet "Nature" dem Thema RNA-Interferenz einen ausführlichen "Webfocus".
->   Zum Nature-Webfocus
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Zielgenaue Blockierung von Genen
Mit Hilfe der RNAi lassen sich hochwirksam und schnell einzelne Gene zielgenau abschalten, zum Beispiel solche, die mit der Entstehung von Krankheiten in Verbindung stehen. Dabei setzt die Methode nicht an den Genen selbst an, sondern stört die Umsetzung der Gene in ihre Produkte, die Proteine.
->   Mehr zur RNA-Interferenz (www.i-s-b.org)
Einfache Transportmethode
 
Bild: Nature

Die RNA-Schnipsel (siRNA) lagern sich dabei an Botenmoleküle (mRNA) an, die als Bauanleitung für die Proteine dienen (Bild). Bisher war es jedoch schwierig, die dafür notwendigen kurzen RNA-Schnipsel in die Zellen hineinzubringen.

Die Wissenschaftler um Jürgen Soutschek von der Alnylam Europa AG in Kulmbach und seine Mitarbeiter veränderten nun die RNA-Stücke chemisch so, dass sie einfach in den Körper der Mäuse gespritzt werden konnten.
->   Animation der RNA-Interferenz (Nature)
Cholesterinspiegel gesenkt
Die RNA-Moleküle waren darauf zugeschnitten, ausschließlich die Bildung des so genannten Apolipoproteins B (ApoB) zu hemmen. Dieses Molekül ist an Transport und Stoffwechsel von Cholesterin beteiligt.

Ein hoher ApoB-Spiegel im Blut geht genau wie ein hoher Cholesterin- Spiegel mit einem erhöhten Risiko für Arterienverkalkung und Herzerkrankungen einher.

Durch die Injektion der RNA-Teile wurde nun deutlich weniger des ApoBs gebildet und auch der Anteil an Cholesterin im Blut nahm ab. Ihre Untersuchung zeige, dass sich die RNA-Interferenz prinzipiell bei der Behandlung von Krankheiten einsetzen lasse, schreiben die Forscher.

[science.ORF.at/dpa, 11.11.04]
->   Alnylam
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01.01.2010