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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Gentherapie bei "Schmetterlingskind" erfolgreich |
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| | | Für "Schmetterlingskinder" gibt es neue Hoffnung. War die Versorgung bisher auf die Linderung der Leiden beschränkt, ist jetzt eine Behandlung mittels kombinierter Stammzell- und Gentherapie geglückt. |
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Schmetterlingskindern fehlt ein Struktureiweiß in der Haut, was zu extremer Blasenbildung führt. Der italienische Biochemiker Michele de Luca von der Abteilung für Biomedizin der Universität Modena hat als erster weltweit eine Behandlung mit gentechnisch veränderten Hautstammzellen durchgeführt.
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Die Studie "Correction of junctional epidermolysis bullosa by transplantation of genetically modified epidermal stem cells" von Michele de Luca und Kollegen wurde im Wissenschaftsmagazin "Nature Medicine" veröffentlicht (doi:10.1038/nm1504). |
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 Zum Abstract |
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Erfolg in einem Fall |
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Noch ist der 37jährige Informatiker Claudio der einzige Patient, der sich mit seiner Epidermolysis bullosa an der Klinik in Modena einer Gentherapie unterzogen hat, und das mit Erfolg. Das beweist, dass es prinzipiell klappt.
Michele de Luca hat bei der Entwicklung der Gentherapie für Schmetterlingskinder auf 20 Jahre Erfahrung mit der Züchtung von Hautgewebe für Verbrennungsopfer zurückgegriffen.
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Nicht bei allen Fällen einsetzbar |
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De Luca betont im Gespräch mit Ö1, dass es sich dabei noch nicht um etablierte Therapie handelt, die man bei allen Schmetterlingskindern einsetzen könne:
"Wir wenden sie bei der so genannten junktionalen Form der Epidermolysis bullosa an. Das ist eine von drei Formen der Epidermolysis bullosa. Daran leidet Claudio. Da kommt es zur Spaltbildung zwischen Oberhaut und Lederhaut. Bei Claudio hält der Erfolg seit über einem Jahr Jahren an, es hat sich noch keine einzige Blase gebildet."
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Gezüchtetes Gewebe wird transplantiert |
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Ein Problem ist, dass immer nur ein kleines Stück nach dem anderen transplantiert werden kann. Das Vorgehen ist folgendermaßen: Michele de Luca entnimmt ein Stück Hautgewebe, zum Beispiel aus der Handinnenfläche, gewinnt daraus die Stammzellen und fügt ihnen das fehlende Gen zu.
Dann werden die Zellen vermehrt und transplantiert, und zwar auf eine Körperstelle, von der vorher die kranke Oberhaut entfernt wurde.
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Keine ernsthaften Risiken |
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Acht Tage nach der Operation im Krankenhaus kann der Patient heimgehen. Sollte es unerwartet zu Problemen kommen, kann das Transplantat entfernt werden.
Ernsthafte Risiken durch die Gentherapie sieht Michel de Luca nicht: "Das einzige Problem, das ich sehe, ist, dass die Haut der Schmetterlingskinder durch die jahrelangen Wunden so strapaziert ist, dass sie das Transplantat nicht aufnimmt."
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Europaweites Projekt geplant |
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Die Gentherapie der Epidermolysis bullosa ist weltweit die erste erfolgreiche Gentherapie außerhalb des Blutsystems.
Jetzt wird am Aufbau eines europaweiten Projekts zur Gentherapie bei Epidermolysis bullosa gearbeitet, rund um Modena als Zentrum.
Neben Deutschland, Frankreich und den Niederlanden ist auch Österreich daran beteiligt, vor allem mit dem Team in Salzburg.
In Österreich gibt es ungefähr 500 Schmetterlingskinder.
Maria Mayer, Ö1 Wissenschaft/science.ORF.at, 28.3.07
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Mehr dazu in science.ORF.at:
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01.01.2010 |
