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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Gentherapie gegen Parkinson erfolgreich |
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| | | US-Forscher haben erste Erfolge mit einer Gentherapie bei Parkinson-Patienten erzielt. In einer Pilotstudie schleusten sie zwölf Erkrankten ein Gen direkt in das Gehirn. Das Ergebnis: Innerhalb von drei Monaten besserte sich die Beweglichkeit der Probanden deutlich. |
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Die dergestalt erzielten Verbesserungen hielten bis zu ein Jahr lang an, schreiben Mediziner um Matthew During von der Cornell University in New York in einer Studie.
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"Safety and tolerability of gene therapy with an adeno-associated virus (AAV) borne GAD gene for Parkinson's disease: an open label, phase I trial" von Michael G. Kaplitt et al. erscheint im Fachjournal "Lancet" (Bd. 369, S. 2097). |
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 The Lancet |
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Placebo-Effekt verbreitet |
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Die Patienten - elf Männer und eine Frau - waren im Durchschnitt 58 Jahre alt. Nebenwirkungen gab es nach Angaben der Autoren nicht. Weil es eine Pilotstudie war, um die Verträglichkeit zu prüfen, gab es keine Kontrollgruppe.
Frühere Versuche hatten jedoch einen großen Scheineffekt (Placebo-Effekt) bei Parkinson-Patienten gezeigt. So hatte allein eine Operation am Schädel ohne substanziellen Eingriff die Symptome verbessert.
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Verbesserung bei einer Körperhälfte |
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Die Forscher um During hatten ein Gen für ein Enzym namens Glutaminsäure-Decarboxylase (GAD) in eine spezielle Hirnregion der Parkinsonkranken eingeschleust.
Das Enzym beeinflusst über mehrere Schritte den so genannten Nucleus subthalamicus im Zwischenhirn, der bei Parkinsonkranken eine krankhaft erhöhte Aktivität hat. Frühere Studien hatten bereits gezeigt, dass Elektrotherapie die Aktivität dieser Hirnregion wirkungsvoll mindert und Parkinsonsymptome auch verringern konnte.
Die Forscher hatten die Gene nur auf eine Seite der betroffenen Hirnregion eingeschleust und zwar nutzten sie unschädliche Viren als Gentaxi. Daraufhin erfolgten die Verbesserungen der Beweglichkeit vor allem in der entgegengesetzten Körperhälfte der Patienten.
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"Noch viel Arbeit notwendig" |
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Die Arbeit sei ein wichtiger Schritt, um das Funktionieren der Gentherapie bei Parkinson zu zeigen, schreibt Jon Stoessl von der University of British Columbia in Kanada in einem "Lancet"-Kommentar (Bd. 369, S. 2056). "Aber es muss noch viel Arbeit getan werden, bevor Neurologen und Neurowissenschaftler diese Therapie als effektive Methode ansehen werden."
An Parkinson sind laut Stoessl mindestens ein Prozent der Menschen über 65 Jahren erkrankt. Sie können ihre Muskeln immer schlechter steuern. Es kommt unter anderem zu Zittern, aber auch zu Bewegungsstarre, zu Trippelschritten und zu Schwierigkeiten beim Sprechen.
During und ein weiterer Autor haben die Firma Neurologix gegründet, die neuartige Therapien entwickelt, und die diese Studie finanziert hat. Zwei weitere Autoren sind Angestellte der Firma. Die übrigen sieben Autoren erklärten nach den Statuten des Fachjournals, kein finanzielles Interesse an der Studie zu haben.
[science.ORF.at/dpa, 22.6.07]
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01.01.2010 |
