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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Gentherapie rettet Kind das Leben |
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| | | Gentherapie ermöglicht neue Methoden in der Bekämpfung von Immunerkrankungen. So gelang es erstmals, ein Kind mit der seltenen X-chromosomal gekoppelten SCID-Krankheit durch den Einsatz von Gentherapie zu heilen. |
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KInder die an der seltenen Erbkrankheit SCID (severe combined immunodeficiency disaese) leiden haben kein funktionsfähiges Immunsystem. Diese Kinder überleben ohne entsprechende Behandlung das erste Lebensjahr nicht.
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SCID: ohne Behandlung tödlich
Kinder, die mit dieser selten auftretenden Erbkrankheit geboren werden, haben kein funktionsfähiges Immunsystem, da die Lymphozyten (die weißen Blutkörperchen), die für die Abwehr von Krankheitserregern in unserem Körper zuständig sind, defekt sind. Ein einzelnes, fehlerhaftes Gen ist für das Versagen des Immunsystems verantwortlich.
Daher sind diese Kinder, die man auch ¿bubble babies¿ nennt, äußerst anfällig für Infektionen jeglicher Art wie Pneumonia (Lungenentzündung) und Meningitis und überleben ohne entsprechende medizinische Behandlung das erste Lebensjahr nicht. |
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In Knochenmarkszellen intaktes Gen eingebracht |
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Dem Kind wurde Knochenmark mit Stammzellen, die in einem gesunden Organismus für die Bildung von Immunzellen verantwortlich sind, entnommen und genetisch modifiziert. Maus-Retroviren, die das funktionstüchtige Gen, das bei Rhys Evans defekt war, in ihrem Erbgut enthielten, wurden in die extrahierten Zellen des Patienten eingebracht. Die Knochenmarkszellen mit der nunmehr intakten Kopie des betreffenden Gens wurden wieder in Rhys implantiert.
Die erstmals angewandte Behandlungsmethode zeigte bald eine deutliche Verbesserung des Gesundheitszustandes des Kindes, sodass Rhys heute ein ganz normales Leben führen kann.
In Zusammenarbeit mit dem Institute of Child Health in London werden am Great Ormond Street Hospital for Children klinische Versuche mit Gentherapie im Kampf gegen Immunkrankheiten bei Kindern durchgeführt.
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Gentherapie statt Transplantation |
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Rhys Evans, heute 18 Monate alt, konnte ohne die derzeit vorherrschende Heilungsmethode, der Transplantation von Knochenmark, die eine Chemotherapie nach sich zieht, mit der gegenwärtig noch in den Kinderschuhen steckenden Gentherapie gerettet werden.
Nachdem die Eltern von Rhys die Muttermilch vier Monate nach der Geburt als Nahrung abgesetzt hatten, begann sich Rhys Gesundheitszustand drastisch zu verschlechtern. Nach einer Reihe von Lungeninfektionen erkrankte er an einer schweren Lungenentzündung. ¿He was skin and bone, too weak to hold his head up¿, said his father, Mark Evans.
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Geeignete Spender selten |
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Herkömmliche Behandlungsmethoden sind Knochenmark- und Stammzellentransplantationen, die 80% der SCID-Patienten das Leben retten können. Aber in den vielen Fällen gibt es keinen passenden Spender, sodass eine Heilung aussichtslos ist.
Um Rhys eine Chemotherapie zu ersparen, entschieden sich die Eltern für die neuartige Heilungsmethode, bei der dem Patienten körpereigenes und daher verträgliches Knochenmark entfernt, im Labor gentechnisch verändert und in den Körper wieder eingepflanzt wird.
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Lymphozyten nahmen rapide zu |
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Einige Monate nach dem geglückten Eingriff konnten die Ärzte bereits einen rasanten Anstieg der Lymphozytenzahlen feststellen.
In diesem Erfolg sehen die Forscher erst den Beginn der vielversprechenden Anwendungsmöglichkeiten der Gentherapie, die auf weitere medizinische Erfolge hoffen läßt.
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01.01.2010 |
