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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Substanz gegen Gendefekt bei Mäusen erfolgreich |
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| | | Ein Medikament, mit dem ein Gendefekt umschifft wird, könnte zur Hoffnung für Menschen mit Erbkrankheiten wie Mukoviszidose werden. Erste Tests waren zumindest bei Mäusen äußerst vielversprechend. |
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Dies berichten US-Forscher im britischen Fachmagazin "New Scientist". Klinische Tests an Freiwilligen sollen 2004 beginnen, zitiert das Blatt den Forscher Langdon Miller von PTC Therapeutics im US-Bundesstaat New Jersey.
Demnach führte die Substanz "PTC124" dazu, dass ein durch eine Genmutation fehlendes Protein vom Körper wieder produziert wurde, obwohl das Gen selbst defekt blieb.
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Substanz PTC124 korrigiert genetisches Fehlsignal |
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Das simple Schlucken einer Pille könnte in Zukunft in vielen Fällen von Erbkrankheiten - darunter etwa Mukoviszidose , Muskeldystrophie oder auch die so genannte Bluter-Krankheit Hämophilie - den jeweiligen genetischen Defekt zwar nicht beheben, aber zumindest überbrücken.
Etwa ein Drittel aller genetischen Erkrankungen entsteht durch Mutationen, die die Produktion wichtiger Proteine durch ein falschgesetztes "Stoppsignal" unterbrechen. PTC124 dockt nun an genau dieser Stelle an und ermöglicht jenseits des falschen Signals das Weiterlesen der Gensequenz - dabei bleibt das betroffene Gen defekt.
Anders als die vielfach erforschten Gentherapien funktioniert die Methode allerdings nur bei Menschen mit einer ganz bestimmten Mutation. Doch während sich Gentherapien meist noch in Entwicklung befinden, könnte jene "Pille gegen Gendefekte" schon weit früher zu haben sein.
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Mukoviszidose bei Mäusen geheilt |
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Bei Mäusen habe man das bei Mukoviszidose fehlende CFTR-Protein bereits dank des neuen Mittels wieder herstellen können. Bei Menschen mit dieser Krankheit schädigt dickflüssiger Schleim die Lungen und die Bauchspeicheldrüse. Das Fehlen des CFTR-Proteins wird dafür verantwortlich gemacht.
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Ähnliche Erfolge mit Antibiotikum Gentamicin |
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Ähnliche Erfolge wie Miller erzielten kanadische Forscher mit dem Antibiotikum Gentamicin (New England Journal of Medicine, Vol. 349, S. 1433), das in einer ersten Studie auch bei Menschen die blockierte CFTR-Produktion wieder in Gang brachte.
Allerdings muss Gentamicin anders als PTC124 inhaliert werden und hat manchmal schwere Nebenwirkungen.
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01.01.2010 |
