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Neues aus der Welt der Wissenschaft |
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Gentech-Stammzellen helfen gegen Muskelschwund |
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| | | Ein weiterer Fortschritt in der Stammzellenforschung: Mediziner setzten Mäusen gentechnisch veränderte menschliche Stammzellen ein, was ihnen gegen ihren Muskelschwund half. |
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Die Forscher um Rachid Benchaouir von der Universität Mailand sehen in den Resultaten einen wichtigen Schritt in Richtung einer Gentherapie beim Menschen.
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Die Studie "Restoration of Human Dystrophin Following Transplantation of Exon-Skipping-Engineered DMD Patient Stem Cells into Dystrophic Mice" ist im Journal "Cell Stem Cell" (Bd. S 1, 646, 12.12.07) erschienen. |
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 Abstract der Studie (sobald online) |
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Duchenne-Muskel-Dystrophie |
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Bei der Duchenne-Muskel-Dystrophie (DMD) ist ein Gen für das Protein Dystrophin defekt. In der Folge werden die Muskelzellen schwer geschädigt, die Skelettmuskulatur geht zurück. Die Betroffenen sitzen im Rollstuhl, auch ihr Herz ist schwach.
Der Tod kommt häufig zwischen 20 und 30 Jahren, viele Betroffene müssen davor künstlich beatmet werden. Viele Forscher arbeiten daran, das defekte Gen beim Menschen zu korrigieren, um auf diese Weise die Produktion des Dystrophins wieder herzustellen.
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Gentechnik zwischen Mensch und Tier |
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Benchaouir und seine Kollegen isolierten zunächst Muskelstammzellen aus jungen DMD-Patienten. Dann schleusten sie eine intakte Version des Dystrophin-Gens in diese Zellen. Diese produzierten daraufhin ein zwar verkürztes, aber funktionsfähiges Dystrophin-Protein.
Im zweiten Schritt wurden die so korrigierten Zellen in Versuchsmäuse gespritzt, die an der tierischen Form des Muskelschwunds litten. Dieser Mäusestamm war außerdem so verändert, dass er die menschlichen Zellen nicht abstieß.
Nach drei Wochen fanden sich in den Mäusen feine Muskelfasern, die das lebenswichtige Protein herstellten und die Muskeln der Tiere damit stärkten, schreiben die Wissenschaftler.
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Weitere Experimente nötig |
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Dieses Experiment ist eine Vorstufe für entsprechende Studien am Menschen, heißt es in einem begleitenden Text in dem Journal.
Auch diesen Patienten würden dafür Stammzellen entnommen, verändert und dann zurückgespritzt. Weil dafür körpereigene Zellen verwandt werden, ist keine Abstoßung zu befürchten.
Die neue Studie liefert den Nachweis, dass dieses Verfahren im Prinzip möglich ist. Allerdings ist es sehr arbeitsaufwendig und teuer und begrenzt allein damit die Zahl möglicher Patienten. Auch müssten für den Einsatz beim Menschen noch viele zusätzliche Arbeiten geleistet werden, schreiben die Forscher.
[science.ORF.at/APA/dpa, 12.12.07]
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Mehr zu dem Thema in science.ORF.at:
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01.01.2010 |
